11:0全票通过 FDA肿瘤药物咨询委员会推荐CARVYKTI®用于早期治疗

基于3期研究CARTITUDE-4的结果，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以11票对0票支持有利的CARVYKTI®风险-获益评估

南京2024年3月16日 /美通社/ -- 当地时间2024年3月15日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）建议CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）且对来那度胺耐药。该积极建议是在委员会对3期研究CARTITUDE-4的疗效和安全性数据进行评估之后提出的。委员会一致投票支持CARVYKTI®（11比 0），认为cilta-cel对拟议适应症的风险-获益评估结果良好。由CARTITUDE-4研究支持的补充生物制品许可申请 (sBLA) 目前正在接受FDA审查，该申请的处方药用户付费法案 (PDUFA) 的目标日期为 2024 年 4月5日。

"咨询委员会对CARVYKTI®的积极建议使我们离帮助更多患者战胜复发和难治性多发性骨髓瘤又近了一步，"传奇生物首席执行官黄颖博士表示。"我们致力于改善多发性骨髓瘤患者的生活，能在患者病程早期为他们提供这款创新疗法让我们倍感振奋"。

咨询委员会审查了CARTITUDE-4（NCT04181827）的研究结果，该研究是首个随机3期研究，旨在评估CARVYKTI®与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在治疗既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性[1]。

3 期研究CARTITUDE-4的结果在 2023 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上首次公布，这些结果也支持了近期欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对CARVYKTI® 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的积极意见，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节），并在最后的治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。

肿瘤药物咨询委员会（ODAC）应美国 FDA 要求组建，负责审查和评估用于治疗肿瘤疾病的人用药物产品的安全性和有效性数据。该委员会根据其评估结果提供非约束性建议；由FDA作出最终药物是否批准的决定。